Щороку в останній день лютого місяця у світі відзначають Міжнародний день рідкісних (орфанних) захворювань. Термін «орфанні захворювання» охоплює рідкісні захворювання, частота яких не перевищує двох випадків на 10 тис. осіб. 80% рідкісних захворювань обумовлені генетичними причинами. Пацієнти потребують дороговартісного, безперервного та пожиттєвого лікування.
